2018年已经完美落下帷幕，这一年，送给全世界最好的礼物莫过于FDA陆续批准的新药让许多人看到了生的希望。

回顾2018，FDA共批准了59款新药，打破了25年来的历史记录，并且多款药物预计将会在2019年第一季度获批。

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其中最受关注的便是抗癌类药物，往年，虽然抗癌类药物一直都是研发的重点，但通常新药仅占总数的20%左右，但今年一口气推出了15款抗癌类药物，占新药总量的25.4%。

另外，今年FDA还批准了31款罕见病的新药(又称孤儿药)，因其发病率占人口总数较低而一直不被重视。但近年来，由于美国对孤儿药的扶持政策，孤儿药的获批数量不断增长，今年孤儿药占新药比例52.5%，再次刷新了记录。

2018最受瞩目的6款新药

在这59款新药中，有6款备受大众瞩目，今天我们就来看看，究竟它们是如何造福人类的。

1. Elzonris——首个罕见血癌的治疗药物

这款来自Stemline Therapeutics公司的新药12月21日刚获得批准，主要用于治疗2岁以上的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)患者，它是一种较为罕见的骨髓和血液疾病，但它的侵袭性非常强，通常表现为白血病和急性白血病。

此前，患者最常用的做法便是骨髓移植。而Elzonris是一种针对BPDCN细胞表面受体的新型靶向疗法，它对于未经治疗和已经治疗过的患者都有效。在临床试验中，54%的患者达到完全缓解或临床完全缓解。

2. Aimovig——首个预防性偏头痛治疗药物

一直以来，偏头痛都是一种非常痛苦却难以治疗的疾病，世界卫生组织将偏头痛列为最致人衰弱的疾病之一。通常我们认为偏头痛是由于神经血管失调引起的。临床表现为头部某一区域剧烈疼痛、恶心、对光线敏感等。

而这款Aimovig是首款预防性偏头痛药物，它通过阻断降钙素基因相关肽(一种参与偏头痛发作的分子)的活性发挥作用。患者可以通过每月注射一次Aimovig从而达到预防偏头痛的功效。

3. Biktarvy——三合一抗HIV感染药物

近年来，感染艾滋病毒的患者人数不断上升，截止2017年，全球有3690万艾滋病毒携带者。在没有治疗的情况下，大部分艾滋病毒感染者会在5至10年内出现相关疾病。

而这款三合一复方新药Biktarvy结合了新型整合酶链转移抑制剂bictegravir以及已上市的Descovy(emtricitabine 200 mg/tenofovir alafenamide 25 mg)，在临床试验中，显示出了极高的抑制率，且没有发生耐药性。

另外，它是单片片剂类药物，也就是说，一天一片，就能有效地抑制艾滋病毒的发展。

4. Vitrakvi——小分子广谱抗癌药物

11月26日，一款名为Vitrakvi的抗癌药获FDA批准上市，它是用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童，适用于局部晚期或转移性实体瘤，并且没有产生已知的抗性突变，而手术风险较大，没有有效替代治疗方案的患者。

它对于肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃癌、结肠癌、乳腺癌、胰腺癌等 17 种实体肿瘤都有效果。根据临床试验，Vitrakvi的总体缓解率为75%，其中22%的患者达到完全缓解，53%为部分缓解。

Vitrakvi的市场虽然很小，但是该小分子广谱抗癌药物让"精准医疗""广谱抗癌"理念更加深入人心。

5. Erleada——前列腺癌治疗

这款Erleada是专门用于前列腺癌的治疗，适用于癌症尚未扩散(非转移性)，但激素疗法治疗后仍继续生长(去势抵抗性)的患者。

根据调查，前列腺癌是美国男性中第二大常见癌症，2017年约有16.136万男性被诊断患有前列腺癌，大约10%-20%的病例属于去势抵抗性。

临床试验中，Erleada治疗患者的中位数无转移生存期为40.5个月，相比下，安慰剂治疗患者的无转移生存期仅为16.2个月。

6. Olumiant——风湿新药

这款新药对于患有类风湿性关节炎的患者来说可谓是个天大的好消息。Olumiant是用于治疗罹患中度至重度类风湿关节炎，却无法从TNF抑制剂治疗中获益的患者。

目前，TNF抑制剂是常见的类风湿关节炎疗法，但仍有三分之二的患者无法从中得到临床缓解，因此，这一大批患者急需一款创新药物来缓解病情。

Olumiant是一款每日一次的口服JAK抑制剂，通过抑制多种JAK的活性，为患者缓解疾病带来的痛苦。

除此以外，还有许多振奋人心的新药问世，很可惜，目前所有的新药国内上市时间仍未确定。

哪类病适合赴美治疗？

一直以来，美国先进的医疗技术以及接连不断的新药问世，会让许多患者及家属萌生赴美治病的想法。那么，究竟哪类疾病在美国可能会得到更好的治疗呢？

1. 癌症类

截止目前，美国癌症类患者的生存率仍然保持全球最高，2008-2014年间，美国癌症患者整体5年相对存活率为66.9%。

早期和中期的癌症患者非常有可能在美国得到很好的治疗，因为在美国，早期恶性肿瘤的治疗是以“治愈”为目的的(在医学上，癌症治疗后5年内不复发或转移，被认为是“治愈”，因为癌症的复发通常在首次治疗后的5年内，如果5年内不复发，5年后复发的概率会很低。)

如果是癌症晚期患者，在国内已经毫无办法，但美国仍有匹配的靶向药可以维持生命的，可以尝试在美国进行治疗。

2. 罕见病

美国有2500万罕见病患者，涉及大约7000种罕见疾病。所以美国对于罕见病一直都保持着高度的关注。而随着Scott Gottlieb博士成为FDA局长后，罕见病的药物研发更是达到了空前的高峰，相信在不久的将来，会有更多罕见病的药物获得批准，造福更多患者。

3. 癫痫类疾病

据世界卫生组织统计，全球有5000多万癫痫病患者，并以每年240万的数字在增加。而中国约有900多万患者，并以每年40万的数字增加。

作为一大顽疾，癫痫类疾病在国内通常是靠药物维持或者中药调理。但在美国相当一部分会采用手术治疗，癫痫类疾病的手术危险系数很高，所以对医生、医院、仪器的要求也都非常高。

4. 诊断不清者

有些疑难杂症怎么看都看不好，其实很多时候是因为没有诊断清楚或者诊断错误，从而导致了耽误病情。这个时候可以考虑请美国医生做个全面的检查，或许有可能找到病因。

通常这类疾病只需要专家会诊并获得方案，不一定要留在美国治疗，所以费用方面也相对较便宜。

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