在一个前所未有的重要试验中,为了尝试治愈疾病,一名男子的基因在体内被永久改变。
据美联社报道,试验于周一在加州一名44岁的男子Brian Madeux身上完成。他接受了数万亿矫正过的基因拷贝,并且通过一个基因工具在精准位置切割基因。
身患一种被称为“亨特综合症”的代谢疾病的Madeux说:“我愿意承担风险。希望它能帮助我和其他人。”
试验有效与否将在一个月后显现,结果将在三个月后确认。
如果成功,这将会极大推动尚不成熟的基因疗法领域。科学家已经尝试在试验室里修改人类基因和细胞,再放回病人体内。
但是这些方法只能用在极个别疾病上。一些试验的结果可能无法长期有效,还有一些虽然提供新的基因,比如额外的部位,但是无法对插入DNA的地方实施有效控制,可能导致像癌症这样的新问题。
这一次,基因的修补精准地发生在人体内部,如同让一名迷你手术医生到精确的位置放置新的基因。
“我们切割DNA,把它打开,插入基因,再缝合起来。无形的修补。”参与试验的加州公司Sangamo主席Sandy Macrae博士说。
“它会成为你的DNA的一部分,与你共度余生。”
这还意味着没有回头路,任何基因修改可能造成的错误都不可逆。
“实际上在和大自然作对”并且风险尚未全知,但是研究应该朝前走,因为这些是无药可救的疾病,一位独立专家Eric Topol博士说。
批准该研究的美国国立卫生研究院的波士顿科学家Howard Kaufman说基因修改的承诺极重,不容忽视。
“目前为止没有证据表明这是危险的。”他说,“现在担心为时过早。”
新闻来源:http://www.news.com.au/technology/science/human-body/genes-altered-inside-a-person-for-the-first-time-ever/news-story/84628138f06ef82014e82cdfa912b717