胎儿细胞或干细胞能治愈帕金森病吗？媒体上常能听到关于这些新治疗的新闻。帕金森病的进展主要源于中脑黑质中产生多巴胺的细胞不断减少。当前治疗的靶点也是补充或代偿减少的多巴胺。左旋多巴和多巴胺能激动剂多年来一直是主流治疗药物，但药物治疗的副作用（如异动症）和长时间用药后的治疗效果减退，使得医疗界一直在寻找新的治疗手段。对苍白球或丘脑底核进行脑深部电刺激也能减轻症状，但这一治疗并未修复脑部已有的损害，且存在感染的不良反应，或因刺激器失效导致疗效减退。

目前正在进行评估的胎儿细胞或干细胞治疗（用能够产生多巴胺的新细胞替代已经退变的神经元）被认为是可能带来持久疗效的治疗方法。一些证据表明细胞治疗在左旋多巴曾治疗反应良好但后期疗效减退或产生副作用的相对年轻患者（<60岁）中疗效较好。

胎儿细胞治疗是将取自于流产胎儿腹侧中脑细胞立体定向植入患者脑部壳核。针对帕金森病患者的非盲开放研究（研究者和受试者知晓治疗方式）结果显示，这种治疗对症状的缓解超过10年，但尚未有随机对照临床试验来证实这一结果。

干细胞治疗尚未进入临床应用阶段，目前是临床前研究的热点。尽管两种细胞的制备技术不同，但移植入患者脑部的技术则类似。

关键发现：治疗效果

两个随机双盲对照临床试验对比了胎儿细胞移植和假手术的疗效差异。两个研究共入组74名重度帕金森病患者。不同于此前开放非对照试验表明治疗有效的结论，这两个随机对照研究发现：

没有充分的证据表明胎儿细胞移植治疗能够改善临床预后，比如在一至两年后疾病严重程度改善或减少左旋多巴和其他治疗用量。

非临床疗效方面，正电子发射断层扫描（PET）检查可见胎儿细胞治疗组壳核摄取氟多巴胺增多。

胎儿细胞治疗可能与移植所致的异动症等副作用有关。

然而，上述临床试验的具体操作尚有改进余地，且至少有一个临床试验观察期过短。更大规模评估胎儿细胞移植治疗帕金森病的随机对照研究正在进行(https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT01898390)，同时应用人胚胎干细胞或诱导多能干细胞治疗帕金森病的临床试验也在计划中。框图1概述了目前对这些新治疗手段的疗效评估，我们还需要在哪些地方进一步提高质量。更长的随诊观察期是必要的，一年的观察期尚不足以评估人胎儿多巴胺能神经元移植入患者脑内后的生长、整合和功能发挥。