科学家们成功地编辑了人类胚胎的DNA，去除一种能让年轻运动员猝死的心脏病基因。此举让人喜忧参半。

这个进展打开了医学争议的一个新时代的大门，引发对科学家究竟能做什么不能做什么的监管的呼吁。

这是美国首次编辑人类胚胎的基因，但是之前在中国有过基因编辑的研究。

本周美国科研者在采访中说他们认为他们所作的工作很基本。他们只让这些胚胎存活几天而已，从来没有打算过植入人体进入孕期。但是他们也承认继续此类研究的最终目的是“纠正”胚胎所携带引发疾病的基因并让其发育成婴儿。



关于这个实验的新闻上周开始传播，但是周三在《自然》杂志发表的论文才披露了研究的细节。

这个实验是一种叫做CRISPR也就是“分子剪刀”的实验室工具是如何推进我们对生命掌控能力的边界的最新案例。

最近的这个实验非常敏感是因为它所做的是关于改变种系，也就是能传给后代人的基因。

美国禁止用联邦基金进行胚胎研究，食物和药品管理局也被禁止考虑任何可以被后代继承的修改基因的临床试验。



论文的主要作者之一Shoukhrat Mitalipov是俄勒冈州健康科学大学的一位科研工作者，他说他明白对人类的基因修改需要进行一场大规模的道德和法律讨论，但是他的团队的工作是给基因“纠错”而不是改变基因。

研究所用的卵子来自12个健康的女性，而一个携带有MYBPC3基因的男子捐献了精子。MYBPC3基因导致肥大性心肌病。这种疾病是心脏肌肉的非正常增厚，但是不会引起任何症状，在引发猝死之前无从发现。没有办法预防或治愈这种病，全世界每500人就有一人有这种病。

在精子注入卵子之际，研究者们摒弃了引发这种疾病的基因。成果比研究者预想的还好：随着胚胎细胞开始分裂和复制，大量细胞看上去自我修正，使用来自女性的正常的非突变的基因材料。总体来看，有约72%的细胞被纠正了带病基因，这是一个很高的数字。

研究者还注意到在DNA中并没有什么“偏离目标”的变化，这是基因编辑的主要安全担忧。

Mitalipov博士说他希望有一天这个技术能广泛应用于一系列基因疾病，而他们团队的下一个目标可能是和乳癌有关的BRCA基因突变。

首篇关于人类胚胎基因编辑的论文发表于2015年，中国的研究者们针对一种导致β地中海贫血的基因进行编辑。但这些胚胎是异常的并且不会进一步发育的，而且数量远远少于美国研究中使用的数量。

新研究的另一位联合作者，来自Salk学院的Juan Carlos Izpisua Belmonte说对胚胎而非成人或儿童进行治疗有很多优点。在最初阶段处理胚胎只关乎很少几个细胞，而一个成熟的人有几万亿个细胞，根治疾病可能需要纠正几百万个细胞。

多年来，政策制定者、历史学家和科学家一直在呼吁暂停对人类生殖细胞DNA的编辑。影响最大的一次是2015年由实验室工具CRISPR的发明者之一Jennifer Doudna、诺贝尔获得者David Baltimore以及其他16位著名科学家联合签署的公开信。他们警告说根除基因疾病可能在未来会对人类遗传学、社会甚至环境造成意想不到的后果。

新闻来源：http://www.theage.com.au/world/human-embryo-edited-to-correct-gene-for-heart-condition-20170803-gxoa86.html