富人通过昂贵的基因编辑技术让自己的孩子变得更聪明

2017年03月07日 美国月子会所


核心摘要:

1.基因编辑技术指对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。

2. 基因编辑技术在疾病治疗和辅助生殖上开始受到重视。


导读:据英媒2015年11月5日报道,英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴生命进入最后几个月倒数。面对传统疗法失效,医生尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内,成功扼制病魔,开创全球首例。

基因编辑技术是什么?

近年来,基因编辑在全球的热度日趋高涨。2016年5月,中国河北科技大学的韩春雨及其团队于在全球著名学术刊物《自然》的子刊《自然-生物技术》上报告发明了一种新的基因编辑技术NgAgo-gDNA,尽管这种技术尚处于初期阶段,但其潜力有望超过近来被看作诺贝尔奖热门的CRISPR-Cas9技术。之前连王力宏也发微博力挺基因编辑技术,似乎为基因编辑做了免费“代言”。那基因编辑究竟是什么?

王力宏发微博力挺基因编辑技术


基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。实际上,基因编辑技术不是一个新的概念,早在90年代就开始有了。到目前为止,已经经历了四代。


1996年,第一代技术: ZFN;

2011年,第二代技术: TALEN;

2013年,第三代技术: CRISPR-Cas9;

2016年,第四代技术: NgAgo-gDNA。

ZFNs成功缓解不治之症

2014年6月份,蕾拉•理查德兹诞生于伦敦北部。活泼可爱的女儿给其父母阿什利•理查德兹和丽萨•福利带来了莫大的幸福。然而,三个月后蕾拉开始患病,医生通过血液检测将其确诊为急性淋巴细胞白血病患者。对婴儿来说这种疾病相当难治疗。疾病确诊后,化疗及骨髓移植对蕾拉均不奏效,医生无计可施,建议理查德兹为爱女安排善终服务。

蕾拉•理查德


蕾拉的父母不愿放弃。蕾拉的妈妈说,“我们不接受停止治疗,所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法,哪怕是从来没有采用过的方法,我们也愿意尝试。”


在蕾拉父母的支持下,医生采用基因编辑细胞方法治疗蕾拉。这种方法非常新颖,其核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中,在此之前仅在老鼠身上做过测试。


注入5000万个基因编辑过的细胞 今年6月份医生将1ml编辑过的健康细胞注入到蕾拉体内。蕾拉的父亲说,“对于此次治疗,蕾拉并没注意到发生了什么,她仍在床上跳跃着。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人,即使有风险,只要有一线希望我们也毫不犹豫地尝试。”


5000万个基因工程编辑过的细胞,使得蕾拉体内的癌细胞被捕杀且病情开始消退。在治疗初期还看不到明显的效果,但几周后蕾拉开始出现复苏的迹象,医生紧跟着对蕾拉进行了骨髓移植以确保根除疾病,如今检测结果发现蕾拉身上的癌细胞已完全消除。

基因编辑技术前景无限

人类对于技术的研究没有止步,不久TALEN问世,可以识别任意目标基因序列,对比ZFN更灵活,但TALE分子的模块组装和筛选过程繁杂,需大量测序工作;更先进的CRISPR-Cas9解决了上述难题,容易操作,更被认为能够在活细胞中最有效、最便捷地“编辑”任何基因。直到NgAgo-gDNA的出现,其潜力有望超过CRISPR-Cas9。


NgAgo-gDNA是由河北科技大学副教授韩春雨及其研究小组研发出的一种新的基因编辑技术。与CRISPR-Cas9技术相比,与NgAgo结合的gDNA长度为24个碱基,这比与Cas9结合的19个碱基的gRNA要长5个碱基,理论上其精确性要提高1024(4的5次方)倍。并且韩春雨团队的研究还发现,与CRISPR-Cas9相比,NgAgo–gDNA系统对向导序列-靶序列错配容忍度很低。编辑精准度更高,能更有效地避免脱靶现象。

韩春雨


世界权威的《自然》杂志执行主编尼克坎贝尔评论说:“虽然NgAgo-gDNA技术还处于初期,但有一些理由让我们相信它与现在普遍使用的CRISPR-Cas9技术相比有多种优势,特别是在更精准的基因编辑方面。


基因编辑技术的发展,也影响到了试管婴儿领域。面对有基因遗传疾病的胚胎,常规采用第三代试管婴儿PGD/PGS技术,对胚胎进行检测筛查,选择健康优质胚胎移植,淘汰不健康的胚胎,随着基因编辑技术的进步,将不再需要进行筛选,直接对胚胎进行基因编辑,敲除异常基因,加入正常基因,甚至理论上能改变婴儿皮肤、眼睛、鼻子等任何部位,真正实现“订制婴儿”。当然,目前这种技术不太成熟也相对昂贵,在现实生活中,一部分有条件的富人希望能通过基因编辑技术让自己的孩子变得更聪明更健康。

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