常言道：治病不如防病。在实际生活中，迅速救治急性心肌梗死往往会得到患者的感谢和配合，而推荐他汀类药物预防心肌梗死，情况就不同了。为什么人们不愿意接受这种预防措施呢？

其中一个原因是，没有人可以说"他汀类药物救了我，使我避免了一次心肌梗死"。没有临床试验，也没有详尽的观察性研究证明这一点，因为每个人只能活一次。因此，我们对他汀类药物作用的认识完全依赖于我们对统计数据（以及生产数据的人）的信任。而目前这些统计数据的准确性，以及如何理解这些统计数据还存在争议，难怪患者会对他汀类药物的预防作用产生怀疑¹。

此外，传统统计仅描述了群体的平均数，很少能表明个人可以从预防治疗中获益或损失多少。例如，如果服用他汀类药物的10人中有9人没有获益，那么对于获益的那一个人，如何解释这种结果²？心血管疾病一级预防的获益并不总是与个体的风险成正比：尽管年轻人短期患心血管病的风险较低，但是预防措施从长期看是可以带来益处的³，而对于老年人来说，由于竞争风险的存在，心血管疾病一级预防并不能带来可以检测得到的寿命延长⁴。

这些理论的复杂性导致专家间产生分歧，患者更加困惑。当我们吹嘘一项临床试验有100或1 000名参与者时，患者往往不为所动。确实如此，他们只对一个患者感兴趣，那就是他们自己。

接受他汀类药物治疗的患者永远不能确认他汀的益处，他们只能感觉到药物有不良反应。事实上，作为一个需要长期服用的最常用药物⁵，在患者出现任何新症状时，他汀类药物都首当其冲地遭到怀疑。虽然在174 000名患者参加的随机双盲试验中没有发现他汀类药物导致肌肉副作用额外增加^6,7，但这样的证据远不如患者本人或熟人一个人的经历那样令人信服。

Gupta和同事们对ASCOT-LIA研究资料的进一步分析，为这一领域的争论增加了新证据。他们比较了研究对象在不知道他们是否服用了他汀药物的情况下报告的症状与知道服用他汀之后报告的症状之间的差异⁸。

在研究揭盲前，他汀组和安慰剂组的研究对象报告的肌肉相关症状的发生率相似。然而试验结束后，当患者自主选择服用他汀或不服用他汀时，肌肉相关症状的发生率在服用他汀组的患者中更高（每年1.26%比1%；风险比=1.4，95%可信区间1.10~1.79）。

该项报告受到的争议比其他报告更多，包括这项研究是一个事后分析，并不在研究预先设定的分析计划之中，读者无法分辨它是否是无数次分析后，作者选择性发表的一个结果。这是此类研究（利用已有历史数据来回答当代问题）的一个共同弱点。

该项研究的关键比较是，揭盲后患者报告的他汀相关肌肉症状增加和揭盲前他汀类药物相关的肌肉症状增加。这种比较本身就存在缺陷。因为在揭盲后，患者自己选择了他们的治疗方法，两组患者不是随机分配的。然而在这项分析中，那些选择服用他汀的患者与那些拒绝服用的患者人口统计学特征相似。

在常规临床实践中，他汀类药物肌肉相关症状的发生率为10%，而在该报告中该不良反应的发生率仅为1%~2%，如何解释这一巨大差异，是Gupta和同事们的研究面临的一个更大的挑战⁹。这可能是因为自愿入选参加多年随访和测试的人都是对预防抱有极高热情的患者。

当一名患者出现不舒服的症状时，他想知道的是这种症状是否是由他汀类药物引起，他并不想知道其他1 000个研究对象的平均情况。有些人可能会在自己身上进行试验，停药或重新开始服药，并观察症状出现和消失的情况。不幸的是，这种试验方法可能会产生错误的结论，因为在研究中没有采用盲法，而且人们往往倾向于在症状最小时开始服用药物，症状最大时停服，从而人为地制造了药物和症状间的相关性。

令人高兴的是，科学可以提供一个个性化的解决方案，帮助患者实现盲法并确保在预先设定的时间开始服药，而不是根据症状的消长决定是否服药。

英国心脏基金会正在进行一项个性化的药物试验——SAMSON（自我评价他汀类药物的副作用或伪副作用），让患者自己去发现这些症状是老毛病、他汀类药物引起的副作用，还是伪副作用。

该研究采用手机APP，每天收集患者症状，并指导患者参加12个治疗周期，每个周期为期1个月的多次交叉试验。1年之后，患者会收到个体化的症状分析，这可能是最好的患者个体数据了。

在医学院，我们总被教导"要听你的患者说话，他们会告诉你诊断"。从这里你可以看到，患者也会告诉你如何设计临床试验。