文章提要：

美国食品和药物管理局召集的一组科学家今天得到了一项实验性大麻衍生药物的一致通过表决。

该委员会得出结论，这种名为Epidiolex的药物是安全有效的。

该投票将在FDA最终批准决定中发挥关键作用，该决定计划于6月27日发布。

Epidiolex由GWPharmaceuticals生产，旨在用大麻二酚或CBD治疗两种罕见的癫痫病。

来自大麻治疗癫痫症的实验性药物即将成为首个赢得美国政府批准的药物。

周四，美国食品和药物管理局召集的外部专家小组一致投票赞成其药物的安全性和有效性。他们的建议将在FDA对该药物的批准决定中发挥关键作用，该药物由GW Pharmaceuticals制造。

如果FDA给予最终批准 - 预计在6月份作出决定 - 新药将以Epidiolex的名义作为糖浆出售。这将是第一种药物，其活性成分是cannabidiol，大麻中的化合物，它被认为是起到治疗效果的主要原因。

Cannabidiol或CBD不含大麻的主要精神活性成分THC，并且它与兴奋剂或毒品中使人兴奋的特性无关。CBD似乎有助于减少癫痫发作，至少在两种最难治疗的癫痫形式中，称为Lennox-Gastaut综合症和Dravet综合症。这是根据FDA在周二投票前审议的两项大型临床试验。

GW制药公司获得FDA批准的漫长道路

GW Pharma提供

在此之前，一些患有癫痫症儿童的父母在绝望的情况下已经使用了没有药物研究支持的CBD油和其他基于CBD的产品，但是其中大多数是没有受到严格管制的。

非营利资助癫痫病研究组织CURE的首席科学官Laura Lubbers称，她的团队认为GW的药物是一种“期待已久”的药物。特别是对于其他药物没有反应的患者来说。

“这种药物的不同之处在于，这是一个拥有优秀研究，且良好控制的产品，”Lubbers说。

由于GW Pharmaceuticals能够证明其产品满足关键需求，因此能够申请加速美国食品和药物管理局经常拖延的审批流程。

该药的一项临床试验研究了225名患有Lennox-Gastaut综合征的年轻人的疗效。研究人员将研究对象分为两组，分别给予高剂量的药物、低剂量药物以及安慰剂14周。研究结果发表在去年的美国神经学会会议上，并显示高剂量组的参与者发作发生率下降了42％。给予低剂量的人减少了约37％。相比之下，给予安慰剂的患者仅发生癫痫发作减少17％。

第二项试验结果于2017年5月在新英格兰医学杂志上发表，研究了120名Dravet综合征患儿。一半给了药物，一半给了安慰剂。百分之四十三的给予这种药物的参与者癫痫发作减少了一半，5％完全停止了癫痫发作。给予安慰剂的小组几乎没有任何改善。

FDA的投票和大麻衍生药物的未来

尽管Epidiolex将成为FDA批准的第一个基于大麻二酚基的药物，但该机构已经对含有实验室制造的THC的其他药物开绿灯。目前以品牌名称Marinol和Syndros出售，这些药物旨在治疗化疗和艾滋病的一些副作用，如恶心，食欲不振和体重减轻。

在周四的公开会议上，由FDA召集的外部科学家小组决定Epidiolex安全有效。他们的投票是在今年夏天晚些时候决定批准或不批准药物的时候考虑的建议。

Epidiolex将被设计为仅治疗两种类型的癫痫，因此FDA批准意味着该药物将为一小部分患者开处方。但是医疗专业人士也可以在技术上为其他条件的开“脱标”处方。（例如，麻醉性氯胺酮目前可以用这种方式治疗一些难治性抑郁症。）

“我们预计，一旦这种药物被批准为药物，这很可能会被其他人群使用，因此它有很大的机会影响其他人，”Lubbers说。

据疾病控制与预防中心称，癫痫影响超过430万美国人。尽管GW Pharma目前的药物只专注于两种罕见类型的疾病，但该公司表示，它也正在探索治疗各种其他形式的癫痫。

如果这种初始药物获得了绿灯，那么该批准可能会激发对其他基于大麻的药物的新研究。