斯坦福科学家眼中的"基因编辑婴儿":我们期待什么 又害怕什么?

2018年11月28日 美国中文网


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“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿”事件仍在持续发酵。星期二,宣布这条消息后正处于风口浪尖的中国南方科技大学副教授贺建奎,没有出现在原定出席的香港第二届人类基因组编辑国际峰会。而贺建奎在美国曾就读的莱斯大学(Rice University)也传来惊人的消息:他攻读博士学位时的导师、该校物理天文学院生物工程和基因工程教授Michael Deem,有可能协助了这项“基因编辑宝宝”的研究,将受到学校的全面调查。


据目前曝出的信息,Deem不仅在贺建奎完成学业返回中国后参与了这个项目,还在贺建奎于深圳创立的两所公司持有股份(贺建奎名下拥有八家相关联公司),并且是这两家公司的科学顾问委员会成员。我们今天就此联系莱斯大学,但截至发稿还没有得到回复。


Michael Deem教授(左)与贺建奎


昨天我们联系了基因编辑领域的领军人物之一、洛克菲勒大学(Rockefeller University)教授Luciano Marraffini。他对记者表示,这次基因编辑所采用的CRISPR技术,发明本意是为了促进人类健康,也就是我们常听到的“基因治疗(gene therapy)”,而对此技术的其他应用在美国和欧洲都是被严格禁止的,因此他也无法做出更多评论。


基因治疗是现代医学和分子生物学相结合诞生的新技术,利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内,使之达成目的基因产物,从而治疗疾病。


事实上,这一临床试验除了在美国和欧洲被禁止,星期二中国科技部也已经对此做出回应:尽管相关规定称可以以研究为目的,对人体胚胎实施基因编辑和修饰,但体外培养期限自受精或者核移植开始不得超过14天,因此“基因编辑婴儿”如果确认已出生,是属于被明令禁止的,将按照中国有关法律和条例进行处理。


诞生于上世纪末的CRISPR技术近些年来取得飞速发展,吸引投资的能力也十分惊人。但随着“基因编辑婴儿”出生,这项代表着突破性医疗前景的技术,似乎突然使科学界乃至全世界如临大敌,贺建奎甚至被形容为“打开了潘多拉魔盒”的人。那么,基因编辑本身,以及这次的“基因编辑婴儿”,我们究竟应该如何解读?


与绝大多数同行一样,斯坦福大学遗传学副教授、在该校拥有一间主要研究RNA编辑及修改实验室的李进(Jin Li),在得知“基因编辑婴儿”的消息时,也是震惊和否定的态度:


“技术的洪流不可阻挡,大家都知道CRISPR baby(基因编辑婴儿)迟早会出现,但在现阶段技术还没有完全成熟的情况下就跨过这条红线,这是超越了科学伦理。”


斯坦福大学遗传学副教授李进接受本网记者叶文多采访。


基因编辑或CRISPR听起来很高端,却并非什么“突破”。李进表示,对于许多科学家来讲,基因编辑婴儿项目不是不能做,而是他们不愿意做:“从技术上说这不是多难的事情,很多实验室都能够进行这个操作。但在知道有潜在危险的情况下让两个新生儿出生,这是几乎所有科学家目前都不愿意冒的风险。”


李进解释说,编辑一个基因容易,但问题在于不能保证这样的编辑是十全十美的。目前最大的技术障碍有两个:一,贺建奎声称修改了允许HIV病毒进入并感染免疫系统细胞的CCR5基因,但人类、或者是亚洲人没有这一CCR5基因后是否可以健康如常,这还没有得到确切证明,因此这么做的后果是可能产生其他副作用;二,CRISPR并不完美或百分之百的精确,操作过程中可能会使非目标区域的其他基因也被编辑,从而导致未知甚至不可承担的风险。


“归根结底也就是说,这个项目的利益与风险不成比例,未知的危险远远超过可能带来的好处。”


这次的“基因编辑婴儿”引起极大关注,“艾滋病免疫”这个关键词也是吸引眼球的热词之一。但其实在艾滋病防治领域,并不缺乏患者生出健康孩子的例子,理论上,父母都是艾滋病患者也可以生健康孩子。


有“中国抗艾滋病第一人”之称的华裔教授曹韵贞在接受本网采访时,就提到过指导中国艾滋病患者成功生出无病婴儿的事例。


在这些风险之外,本次事件给整个基因编辑及相关领域敲响的警钟,可能是科学家们更为关心的话题。贺建奎称其团队提交的伦理审查已经获得通过,而提供的文件是带有签名的“深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会审查申请书”。医院的否认给所谓的“审查”带来了疑点,但无论这些签名是不是伪造,更关键的问题是:一个没有透明度的试验,一项形同虚设的伦理审查,这些都不应该是基因编辑领域应该出现的事情。


李进表示,任何人或机构在做与人类相关的试验时,都需要通过伦理审查,而更严格的评测、监管和法规,是基因编辑技术领域未来必须具备的。实际上,另两位CRISPR/Cas9基因编辑技术的开拓者——麻省理工学院华人教授张锋、以及伯克利大学教授Jennifer Doudna也都已发出声明,支持限制、甚至全面叫停移植经过编辑的胚胎。


但是在这一天来临之前,如李进所言,只能靠科学家自己坚守底线。他甚至担心,这一个体行为,会给中国科学家、或是华人科学家的整体声誉带来负面影响。


“不是任何事情都值得争第一的。做第一个解决问题的人很好,但前提是这件事是正确的,这样才有争先的意义。如果一项技术完全成熟,相关规范也成熟了,比起谁当第一,更好的情况是大家百花齐放,在此基础上做不同的事情。”


两位婴儿的降生是无辜的,其背后牵扯出的科学伦理之争,却使基因编辑技术一时间被卷入舆论中心。但同样从事相关领域研究的李进强调,他反对的是现在让这件事情发生,而不是基因编辑技术本身;他个人甚至不反对这项技术未来被用在新生儿上,然而应该何时使用,其时机点非常重要。在目前该技术用于动物模型和人体细胞已取得重大进展的情况下,李进用“未来可期”来形容基因编辑的前景,但一方面,科学界还要提高CRISPR的基因编辑效率,另一方面更要提高其精准度,还有很长的路要走。


然而,就像李进、或是很多科学家反复提及的,“伦理”二字始终会是基因领域的争论焦点。从某些层面来说,这起事件已经超出了技术的范畴——就算有一天技术达到完美,但“基因编辑婴儿”涉及的,不仅仅是将CRISPR应用于人体细胞,而是将其用于胚胎细胞、也就是受精卵,这个问题,恐怕会挑战很多人的认知,更细思恐极的是,这更会彻底改变人类的未来。即使是相信“基因编辑婴儿”终会发生的李进,也仍然在思考。


“这样出生的婴儿,全身的细胞都会被改变,包括其性细胞。当性细胞改变后,以后这个人再生育的时候,也会把改变过的基因遗传给所有后代,我们不知道这个基因是否会带来潜在的威胁,但它却将永远留存在我们人类的基因库里。”


采访:美国中文网驻旧金山记者 叶文多


李进副教授完整采访视频,可点击文末左下方“阅读原文/Read more”,进入美国中文网YouTube频道观看,或复制以下链接到浏览框:

http://video.sinovision.net/?id=47649


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