近日，网上的一则新闻可能会让很多癌症患者为之振奋：一款能治疗17种不同癌症的新型抗癌“神药”在美国上市，有效率高达75%。

新闻里介绍，这款美国FDA（美国食品药品监督管理局）正式批准上市的精准抗癌药 Vitrakvi（又名larotrectinib），可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺癌、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。

这款抗癌药，真的是治疗多种癌症的“万能钥匙”？

在很多人印象里，不同的癌症患者到医院看病，要去不同的科室，找不同的专家，所用的药物和治疗方案也是千差万别。用一种药就能治疗这么多种癌症，这似乎完全颠覆了大家对癌症治疗的认识。

浙医二院肿瘤内科主任医师单建贞说，实际上，Vitrakvi并不是第一款与原发肿瘤位置无关的“广谱”抗癌药。

早在去年5月，美国FDA上市免疫治疗药物keytruda（可瑞达），它是第一个跨癌种使用的药物，不限原发肿瘤类型（跨癌种）的药物，是通过静脉注射的，可用于治疗宫颈癌，间皮瘤、大肠癌、食管癌等39种癌种，只要发现有微卫星高度不稳定或错配修复缺陷（MSI-H/dMMR）的实体肿瘤均可使用，有效率40%-46%。

值得注意的是，免疫治疗一旦有效，可能会出现长期有效的超级幸存者。目前该药已经在国内上市并应用于临床。

刚刚上市的Vitrakvi是一种靶向药物，它是有史以来第一款针对TRK（原肌球蛋白受体激酶）融合基因突变类型肿瘤的口服药。实现了在家吃药就可治疗TRK融合基因突变的肿瘤的梦想。

拜耳表示，在参与实验的成人和儿童所患多种类型的实体瘤中，总体缓解率（Overall Response Rate, ORR，又译应答率）为75%，其中包括22%的完全缓解及53%的部分缓解。所谓缓解率，指的是患者接受治疗后，肿瘤减小或消失的人数比例，并非指治愈的比例。

根据实验数据，三次实验共有55名患者参与。美国食药监表示，实验应答可持续：截至分析实验结果时，有73%的缓解持续了至少六个月，39%的缓解持续了至少一年。获批药物对软组织肉瘤、唾腺癌、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌以及肺癌等有疗效。

尽管获批的新药可以治疗多种癌症，被民间称为“广谱抗癌药”，但其只对少数在基因层面具有某些特征的患者有效。因此，美国食药监也给予其“孤儿药资格”——根据相关法案，孤儿药可以获得快速审批、减免税费、免除申报费用、研发补助等便利条件，这将为药厂提供激励，以协助并鼓励其研发治疗罕见疾病的药物。

具体来说，只有那些“肿瘤中存在NTRK基因融合的患者”，才适合接受这一新获批药物的治疗。拜耳表示，相关诊断可以使用新一代测序技术（NGS）及荧光原位杂交技术（FISH）进行诊断。

拜耳在一份新闻稿中引述其肿瘤战略业务部门负责人拉卡兹（Robert LaCaze）的话表示，“NTRK融合是罕见的，但却存在于许多不同的肿瘤类型……为那些具有NTRK基因融合的晚期实体瘤患者提供专门的治疗方案非常有意义。”

拜耳称，美国食药监“基于该药物治疗肿瘤的总体缓解率和缓解持续时间”，按照加速流程批准其适用于“成人和儿童实体瘤患者”。它还称，“后续批准可能取决于确证性试验中对于临床获益的验证和描述”。 

美国食药监局长戈特利布（Scott Gottlieb）称，此次（新药）获批反映了生物标记在指导药物研发，以及更精准用药方面的进展。

Loxo肿瘤与拜耳在2017年11月达成独家合作协议，以研发两种药物：Larotrectinib及下一代TRK癌症抑制剂LOXO-195。

分工上，Loxo肿瘤将主导后续的临床研究及在美国的监管事宜，而拜耳则主导美国以外的监管事宜及全球范围内的商业活动。在美国，双方将共同推进市场促销活动。

这不是一项价格便宜的商业合作：如果合作进展顺利，拜耳将向Loxo肿瘤支付总共15.5亿美元。

根据协议，拜耳将付给Loxo肿瘤4亿美元的预付款；当Larotrectinib在特定的主要市场获得监管审批，并完成首期商业销售时，后者将再获得4.5亿美元款项。而当LOXO-195完成同样步骤后，其将再获2亿美元。

在支出方面，两家公司将会平摊研发费用；在美国，两者将平摊商业支出，并平分利润。在美国市场，当净销售额达到一定门槛后，拜耳将支付2500万美元；在美国以外的市场，两家公司将对销售额采用逐层递进的分成方式，Loxo肿瘤至多将获得4.75亿美元。

路透社引述金融公司BTIG分析师莱昂内（Dane Leone）的话表示，Larotrectinib的年销售额将在2026年达到顶峰，为15亿美元。《金融时报》则援引花旗集团的分析称，这一药物的年销售额将在2030年达到顶峰，约合19亿美元。

刚刚获批的新药价格不菲，《福布斯》引述拜耳的说法称，就成人用胶囊而言，每月30天100毫克胶囊的打包价为3.28万美元。而成人或儿童用溶液剂型，每个月的花费为1.1万美元。

此前，有分析认为两家公司将面临营销困难。一方面，适用症人群在癌症患者中比例有限，北京大学植物学博士翱宇在一篇有关癌症的科普文章中提及，约1.1万名癌症患者中，仅有0.21%属于TRK融合癌症。另一方面，相关检测技术目前并不普及，要筛查出对应的患者难度不小。

不过，还是有“好消息”的——行业人士表示，如果拜耳的确有意在中国引入相关产品，预计“审批时间将不会很长”。理由在于，中国药品监管机构同样试图提升药品的审批效率。

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