美国时间11月26日，抗癌药物Vitrakvi已经在美国正式上市。

Bayer和Loxo Oncology公司联合宣布，FDA已加速批准了其上市的时间。美股代号 LOXO 

Vitrakvi成为了第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关（tumor-agnostic）的“广谱”抗癌药。$Loxo Oncology(LOXO)$

在国内的上市时间目前并未公布。但进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间

2、适应年龄？

婴儿至老年人均可适用。

3、能治疗什么？

可有效治疗的类型：

肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤

胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤

唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌

乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种

Vitrakvi用于治疗携带NTRK基因融合（(gene fusion)）的成人和儿童，局部晚期或转移性实体瘤患者，并且没有产生已知的抗性突变，是转移性的或手术切除可能导致严重发病率，没有有效替代治疗方案的。

LOXO-101是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。

简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域，这就意味着不管什么癌种（组织/细胞/部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi进行治疗。

所以，癌症患者可去做一下基因检测，一定去看看检测报告有没有这个基因融合。如果有，那么就很有可能被该药物治愈！

4、多久会见效？

根据FDA公布数据显示，73%的患者反应时间为6个月以上，63%的患者反应时间为9个月以上，39%的患者反应时间为12个月以上。

美国FDA：“精准抗癌，有效率高达75%”！

效果到底有多惊艳？

2018年2月，世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志（NEJM）》发表的一项关于抗癌药Vitrakvi（又名larotrectinib）的3项安全性，和有效性临床研究结果显示:

对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75％。

这项结果随后也被FDA所证实。

紧接着，2018年10月举行的欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上，一项关于抗癌药Vitrakvi治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人，及儿童患者的临床数据显示：

总缓解率：80%

部分缓解率：62%

完全缓解率：18%

令人振奋的数据不止这一点！

客观响应率不等于治愈率

“新药获批上市的重要意义在于FDA首次按照肿瘤信号传导靶点来批准药物而非以往以器官来进行，这就意味着新药不需要考虑癌症的发生区域，不管什么癌种，只要有NTRK基因融合，就可以使用这种药进行治疗。”

上海交通大学附属胸科医院教授韩宝惠告诉美股投资网（微信号：TradesMax）记者，该举措为难治性肿瘤疾病治疗打开了一扇新的大门，提供了一种新的可能性。

上海思路迪医学检验所有限公司战略市场部总监白跃宗也表示，

“NTRK基因的变异形式有很多种，但是只有患者的变异形式是‘融合’，他使用这种药才有效。”

他向记者解释了这种药物的原理：携带这种基因变异的患者，因为基因变异了，导致基因表达在体内的功能过于活跃，肿瘤细胞都是正常细胞变来的，正常细胞长到一定程度就会自然地凋亡，但肿瘤细胞会不受抑制地增殖，这个NTRK基因参与调节细胞的增殖，变异以后细胞就会不受控制地一直复制，形成肿瘤。新获批的这个药物就可以进入肿瘤细胞内部，让它的无限增长停止下来，慢慢让它死掉。这也就是靶向治疗，它的副作用很小。而传统的化疗是一种细胞毒性疗法，“杀敌一千，自损八百”，副作用比较大。

据悉，这种新药已进行了3项临床试验，包含有MASC、黑色素瘤、甲状腺癌、肺腺癌、结肠癌、胃肠道间质瘤等多种癌症的“篮子试验”。

白跃宗告诉记者，医学上把服用药物之后的有效率称作客观响应率，如果患者服用了这种药物，肿瘤可见明显缩小，就表示响应了，肿瘤面积缩小30%以上就算客观响应了，也有一部分患者经过服药，肿瘤完全看不见了，就叫做完全响应。

虽然新上市的这种药物临床试验的客观响应率在75%以上。但很多文章中所称的“治愈率”是不准确的。肿瘤是很难治愈的，时间或长或短，大多都会复发，这也是一些人担心的耐药性问题。“所有靶向药几乎都会耐药，但我了解到第二代专门针对耐药性的产品的临床试验已经启动了。”

检测技术尚未在国内普及

“NTRK是第一个靶向的泛瘤种疗法，所以必须要检测基因变异才行，而不是盲用就可以。”

白跃宗说，检测“融合”比较复杂，最准确、最全面的方法是需要做RNA的测序，患者需要取一部分肿瘤组织，做RNA的测序，通过这个检测才知道患者是不是NTRK的融合。如果是“融合”，患者用这种药的有效率就非常高，如果不是，就几乎无效。

那么，国内目前的基因检测技术发展到什么阶段了？白跃宗对记者表示，NTRK的融合检测在国内尚不普遍。“商业检测公司可以通过做基因测序来检测，但因为它必须得用RNA测，现在主流的检测都是用DNA测。DNA可以检测一点，但是不全，所以还是要等RNA测序技术的商业化。”

“这种技术目前在国内是有的，只不过都还在实验室开发阶段，没有商业化。”

白跃宗解释道，这种基因测序不是像大家想象的那样有一个类似显微镜一样的东西看一下就可以。它有很多个步骤，首先要拿到患者的肿瘤组织标本，用一整套生物学方法把里面的RNA提取出来，再做测序，测序之后去做生物信息学的分析，最后才能出具检测报告。完成一整套的流程大概需要3-5天，如果再加上物流，时间会更长。

为何能治疗多种不同类型的肿瘤？

这款药是有史以来第一款TRK抑制药物。

TRK，是原肌球蛋白受体激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不受控制，因而促进肿瘤的生长。

虽然这些肿瘤来源不同，从表面上看千差万别，但从分子生物学角度来看，其实它们很类似，因为都有一个共同特点：携带TRK融合基因突变，而且依赖这个突变基因提供生长信号。

正因为它们本质都依赖TRK基因，才会都对TRK靶向药物产生积极响应。

多少人将会获得新生的希望？

据统计，在美国，每年大约2000到3000人罹患与NTRK有关的癌症。

这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率不到1%，但在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中很常见。

目前癌症已经成了人类最大的克星！

世界卫生组织下属国际癌症研究机构（IARC）在12日发布了2018年最新全球癌症统计数据《全球癌症报告》：

2018年全球新增了1810万例癌症病例，死亡人数达960万。

与此同时，在《中国恶性肿瘤学科发展报告（2017年）》中显示：

中国每天约1万人确诊癌症，每分钟约7人确诊患癌，40岁之后癌症发病率快速提升，80岁时达到高峰，85岁以后，一个人患癌累积风险为35%。

而另一项数据显示，美国总体的5年癌症生存率是66%，而中国总体的癌症生存率是31%，不到美国的一半。

美国FDA局长Scott Gottlieb表示：

“抗癌药Vitrakvi正式上市，标志着治疗癌症的疗法，从基于人体起源组织，向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步！”

希望这款药物也能在中国早日上市，挽救更多生命和造福更多家庭。

希望更多的癌症患者，能在正确的时间，获得匹配而有效的药物。

如果有一天，在科学的进步下，所有种类的癌症都能有药可救，该有多好！

更多详情可查询美国FDA官网：

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm

REF：

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm

https://www.seattletimes.com/seattle-news/health/fda-approves-precision-medicine-drug-for-different-cancers-with-same-mutation/

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